单价210万美元基因药物免费！诺华抽签送患者天价药引争议

跨国药企诺华旗下的天价基因药物Zolgensma，给脊髓性肌肉萎缩症患儿带来了生的希望，但目前该药物仅在美国获批，其他国家的患者依然求药无门。

近日，诺华表示，将以类似彩票形式为美国以外的患者免费供药，这一举措引发了医学伦理上的争议。

据《华尔街日报》12月20日报道，全球制药巨头诺华集团（Novartis）近日推出了一项计划，旨在为身处美国外的少部分小于两岁的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）幼儿患者提供Zolgensma基因疗法。该疗法为针对SMA的一次性疗法，售价210万美元（约合1500万人民币），获称“制药史上单价最贵药物”，目前仅在美国上市。此举引来了患者家长的批评和不满，对谁能成为受诺华眷顾的“幸运儿”产生了质疑。

脊髓性肌肉萎缩症是指患者脊髓内的运动神经受到侵害后，会逐渐丧失包含呼吸、吞咽的各种运动功能。该疾病是导致婴幼儿死亡的头号遗传疾病，位列儿童致死性常染色体遗传病第二位。

Zolgensma疗法的使用标志着SMA治疗史上的重要突破，相比此前每四个月就需要注射一次的首款SMA药物——诺西那生钠注射液（Spinraza），Zolgensma仅需静脉输注一次便可达到治疗效果。美国药监局曾给予该药快速通道和优先审查，并授予突破性疗法和“孤儿药”称号。今年5月，Zolgensma获批在美首发上市，尽管售价高昂但销量仍然可观。

也正是因为广阔的市场需求，诺华决定在尚未获准上市的国家推行此项免费供药的“彩票计划”。

一般来说，免费提供未获批药物的行为，仅针对此国家内多方求助无门的重症患者，药品制造商会根据潜在的医疗收益与危害对用药请求进行逐案处理。同时，制药商还将和符合条件的患者进行临床试验的协商。

而诺华的举措显然是与常规流程和要求相悖。依据诺华的此项计划，医生可向患者表明治疗意愿，并每隔两周对符合条件的患者进行抽签，今年刚被诺华收入麾下同时也是研制出Zolgensma疗法的AveXis公司表示，将在生产条件允许的情况下，每年免费供应100支剂量。

数据显示， SMA在新生儿中的发病率为1/6000-1/10000。中国大陆的患儿数量大约为3万-5万人；欧洲的患病人数也达到了1600人。

英国患者联合组织TreatSMA的联合创始人Kacper Rucinski认为，诺华此举太过简单粗暴，“这会在患者之间形成竞争关系，究竟哪一个是被选中的幸运赢家呢。”致力于为欧洲大陆SMA患者提供帮助的SMA Europe董事会成员Olga Germanenko也表示，本是救命药的Zolgensma在这项计划中看起来像个投机的大奖。

然而，并不是所有人都对诺华此举持反对意见。一位SMA患者家长拉吉德·帕特吉里（Rajdeep Patgiri）此前曾从英国移居美国，以便于对女儿进行Zolgensma治疗。他认为，对于SMA两项治疗手段均未获批国家的患者父母而言，“不管是何种治疗方法，其成功的可能性总好过什么都不做。”

诺华发言人表示，考虑到制作复杂的社会指标对参与者进行遴选，可能会触及选择标准等当地敏感议题，这项“彩票计划”也是诺华和一系列生物学专家共同商议的结果。“虽然这种方式受到了道德上的质疑，但我们也很难找到十全十美的办法。”

此外，诺华还面临优先供给美国市场的难题。目前，Zolgensma疗法在唯一上市的美国患者中稍显供不应求，为此诺华已经考虑在美国增设第二家专门针对细胞疗法的制药厂。“这也意味着，并不是其他国家被选中的患儿都有机会接受注射治疗。”诺华方面表示，一旦当地批准Zolgensma入市，诺华也会终止在当地的免费供药计划。”