一款成人全身型重症肌无力(gMG)罕见病药物获批准上市

据国家药监局微信公众号10月23日消息，近日，国家药品监督管理局批准佳曦控股有限公司申报的巴托利单抗注射液（商品名：恩力达）上市，与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。该品种的上市为相关患者提供了新的治疗选择。

此外，石药集团同日发布公告，该公司附属公司石药集团恩必普药业有限公司自和铂医药(上海)有限责任公司授权引进的巴托利单抗注射液(皮下注射)(商品名：恩力达®)已获得中国国家药品监督管理局颁发的药品注册证书，与常规药物联用于治疗抗乙酰胆硷受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)患者。

gMG是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，由自身抗体介导，损害神经肌肉接头传递，进而导致骨骼肌无力。该疾病可显著影响患者的工作能力与生活质量，严重时可引发可能危及生命的肌无力危象。现有治疗方案包括胆硷酯酶抑制剂、糖皮质激素及其他免疫抑制药物，但在疗效、安全性、可及性与费用方面仍存在未被满足的临床需求。

该产品是一款靶向新生儿Fc受体(FcRn)的全人源单克隆抗体，通过阻断FcRn介导的免疫球蛋白G(IgG)抗体再循环，加速致病性IgG自身抗体的降解，是首款在中国完成针对gMG患者完整临床开发的抗FcRn疗法。