诺奖得主迈克尔·莱维特：AI将应用于药物研发的每一个环节

一款药物的问世，首先要通过生物学研究发现疾病靶点，接着设计能作用于靶点的药物分子，最后还要在临床试验中验证安全性与疗效。在设计和筛选药物分子方面，AI（人工智能）技术已经开始发挥巨大作用，但药物研发时间和成本的大头却在其他环节。

AI制药究竟是一个概念迷思，还是真正能够提升研发效率，让更多有用的药物面世？在2026张江药谷大会暨上海国际生物医药产业周开幕论坛“AI驱动创新专场”上，2013年诺贝尔化学奖得主、斯坦福大学结构生物学教授迈克尔·莱维特（Michael Levitt）表示：“AI将在（药物研发）所有步骤中都很重要，它应该用于研发过程中出现瓶颈的每一个环节。”

靶点发现与分子设计：AI的强项

近60年前，莱维特便开始利用计算机模拟生物分子的运动。当时，计算机的性能还极为有限，但通过物理定律和能量模型理解生命活动的基本思路已经形成。

“令我惊讶的并不是计算最终变得重要，而是这一切发生得如此之快。”莱维特说，“50年前，我们使用计算机理解生物学。今天，我们开始看到计算机如何设计生物学。”

目前，AI在药物研发中表现较为成熟的环节，首先是靶点发现与分子设计。通过海量数据的学习，AI能够从人类积累的理论和实验数据中，高效地发现被忽略的疾病机制以及可能有用的药物分子。

英矽智能联席首席执行官兼首席科学官任峰在与莱维特的对话中介绍，英矽的一款针对特发性肺纤维化的候选药物已启动Ⅲ期临床试验并完成首例患者入组。他称，这是首个同时由AI发现靶点、设计分子并进入Ⅲ期临床的项目。

莱维特认为，这一进展的重要性在于，计算机提出的分子正在经受现实世界逐级加码的检验。

“我们可以提出一个分子，但它必须经历不同层次的现实验证。”他说，“进入Ⅲ期非常重要，这意味着一个由计算机识别靶点、针对该靶点设计的分子，已经通过了此前多个阶段的验证。当然，它前面仍然有挑战。”

赋能临床试验

从候选分子走到临床，难度会迅速上升。任峰在对话中坦言，进入Ⅲ期临床后，企业最希望知道的是试验能否成功。“如果有AI能够预测试验成功率，那将非常有帮助，但现在看来，AI似乎还做不到。”

莱维特认为，核心障碍并不在于AI在原子、分子或蛋白质层面的计算能力，而在于缺少足够可靠的患者数据。这意味着预测药物在他们身上的反应非常困难。

“我们已经有了较好的原子模型、电子模型和蛋白质模型，但还没有好的患者模型。”他说，“每个人并不完全相同，遗传背景和其他特征都有差异。”

尽管如此，莱维特仍对AI进入临床试验环节保持乐观。他指出，AI擅长从数据中提取规律，随着患者数据和疾病模型不断积累，“如果五年后AI能够预测Ⅲ期试验结果，我不会感到意外”。

自然常数科技创始人、董事长兼首席执行官黄小鲁则认为，AI现在已经开始在推进临床、帮助研发者作出临床判断的过程中发挥作用。

他在演讲中提到，利用公开临床数据、动物多器官组学、人类组学与因果推演的AI模型，对临床方案进行压力测试，提前识别统计学风险，辅助设计患者入组标准并寻找潜在生物标志物，能够为临床试验设计者提供参考，提高试验的成功率。

让AI学会自主发现

临床试验是药物研发耗费时间与金钱的大头，而生物学机制的发现对于攻克疾病来说更为可贵。目前，疾病机制发现的速度正落后于药物开发的节奏，研发陷入“靶点荒”。

上海交通大学特聘教授、天鹜科技创始人洪亮指出，AI赋能生命科学的“昨天”是蛋白质结构预测、分子性质预测等解决单一任务的模型；“今天”是能够检索文献和专利、调用专业模型及实验设施的智能体；而“明天”则是AI自主提出科学假设、设计验证路径，甚至在现有工具不足时自行开发工具。

“科学家的工作是什么？看到现象，提出一个好的科学假设，并思考如何验证它。”洪亮说，“现在，AI已经开始做这个事情。”

这种能力目前仍处于探索阶段。洪亮介绍，其团队曾组织来自物理、化学、生物、计算机和工程等领域的教授，与年轻AI研究人员共同测试大模型提出科学问题的能力。模型批量生成研究问题，再按照创新性、重要性和可行性排序。他发现，排名靠前的问题中，已有一部分具备进一步研究的价值。

“每个科学家可能非常了解自己的领域，但人工智能学习了大量跨学科文献，因此它在跨领域提出问题方面可能具有优势。”洪亮认为，这或将加速生物学探索的进程，“AI自己提出科学问题，AI自己解决问题。当工具不够好时，AI能自己开发工具。”

不仅是技术问题，也是组织问题

AI要贯穿药物研发的所有步骤，还取决于数据、实验和组织流程能否真正打通。

英国Relation公司增长业务总裁罗西·罗德里格斯（Rosie Rodriguez）在圆桌论坛中指出，大型药企通常同时拥有优秀的实验科学团队和数据科学团队，但二者往往平行运行，尚未构成闭环。“实验应当为模型提供信息，模型也应当反过来指导实验。”她说，AI平台并非买来即可“即插即用”，还必须被嵌入企业实际的研发流程。

和黄医药高级副总裁、IT与AI负责人唐飞则把AI进入药企的最大卡点概括为“信任”：员工担心被AI取代，是人的信任；面对缺乏历史数据的全新靶点，科学家会质疑AI如何发现未知，是科学的信任；而数据分散、模型幻觉可能使结论“看起来合理，却不够准确”，则是结果的信任。

“AI落地需要解决人的信任、科学的信任和结果的信任问题。”唐飞说，这不仅需要更强的模型，也需要统一的数据与知识体系，以及数据、模型、决策、实验、反馈的流程闭环。

当AI逐渐进入药物研发的每一个环节，是否意味着人的作用将越来越小？莱维特认为，AI并不会因此取代科学家：“科学依赖于提出好的问题、识别意外的结果、设计实验，而人类非常擅长这些事情。AI所做的，是让每一个步骤变得更快。”