胚胎干细胞来源的β细胞治疗1型糖尿病取得突破性进展
科学家正尝试诱导干细胞生成胰岛素β细胞治疗1型糖尿病。近期临床试验取得突破性进展：移植胚胎干细胞β细胞使83%1型糖尿病患者停用胰岛素；患者自身细胞重编程，移植后75天脱离胰岛素一年。关注详情。
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人体内约30万亿个细胞，全部源自早期发育中约100个干细胞。胚胎干细胞具有分化为任何细胞类型的能力，即“多能性”。1998年，科研人员从体外受精捐赠胚胎中首次建立人胚胎干细胞系，沿用至今。
2007年，日本和美国实验室成功将皮肤等成熟细胞重编程为诱导多能干细胞（iPSC），这类细胞携带患者自身DNA，为个性化治疗开辟了新路。
在1型糖尿病患者中，免疫系统摧毁了分泌胰岛素的β细胞，患者依赖外源胰岛素注射，但难以完全避免血管、神经等并发症。研究人员利用干细胞在实验室中培育出可替代的β细胞，旨在恢复人体自主产胰岛素的能力。
近期临床试验取得突破性进展：
Vertex公司将胚胎干细胞来源的β细胞移植入12名1型糖尿病患者，其中10人（83%）在半年内停用了胰岛素治疗。另一支中国团队从患者脂肪细胞重编程获得iPSC，再转化为β细胞并移植到腹部肌肉下，术后75天患者即脱离了胰岛素治疗，疗效持续至少一年。这些结果证明，干细胞来源的β细胞能在人体内存活、成熟并发挥其功能。
然而，挑战也依然存在。实验室培育的细胞与患者基因不匹配，也会引发免疫排斥。即使使用自体iPSC，长期培养后也可能出现异常。在1型糖尿病中，自身免疫反应仍可能破坏移植细胞。目前免疫抑制药物副作用较大，限制了其临床应用。
为攻克这一难题，科学家正在开发“免疫逃避”策略，用保护性胶囊包裹细胞，或通过基因编辑让细胞“隐身”。去年一项研究中，科学家将基因编辑后的细胞移植入1型糖尿病患者，未使用任何免疫抑制药，12周内未见排斥反应，细胞存活并分泌胰岛素，改善了血糖控制。这一突破为再生医学扫清了重大障碍。
干细胞为医学研究提供了强大工具，但这些疗法仍处于初步研究阶段，尚未获得临床应用的批准。患者应警惕未经授权的干细胞治疗，参与临床试验前，务必咨询专业医生、切勿听信市场渲染。
原标题：《胚胎干细胞来源的β细胞治疗1型糖尿病取得突破性进展》