靶点同质化、试验复杂化：医药创新繁荣背后的双重挑战

在当今的医药行业存在一组看似矛盾的现象：一方面，全球在研药物管线和新药上市数量正迎来前所未有的繁荣，新的疗法频频横空出世；另一方面，药物研发投资回报却持续走低，大量病人的需求还得不到满足。

医疗创新究竟是在高歌猛进还是举步维艰？5月13日至16日，2026 DIA（国际药物信息协会）药物信息大会暨展览会开幕式在上海张江科学城举办。本次大会同期吸引了全球40多个国家和地区的医药创新领域代表，共同探讨和激发监管、研发与全球可及性的创新价值。

在14日举办的大会开幕式和特别论坛上，多名来自医学界、企业界和学术界的嘉宾探讨了全球医药创新面临的共同挑战与机遇，指出了繁荣之下的问题，重新审视效率与技术的叙事之外的创新本质。

医药创新真的增加了吗？

如果仅从数量上来看，全球医药创新似乎正处于一个黄金时代。美国塔夫茨大学医学院药物开发研究中心执行主任兼教授Kenneth Getz在大会开幕式上分享了一组数据：全球研发中的药物和生物制品总数已超过7500种，2025年全球新药上市数量达到79个，其中首创新药有30席，这些数字在近20年间都在增长。在中国，创新药企参与国际并购与许可交易的数量也在逐年大幅攀升。

既然管线和创新药数量都在激增，这是否意味着真正的创新也实现了同等规模的增长？

礼来全球高级副总裁、礼来中国药物开发及医学事务中心负责人王莉博士告诉澎湃科技，创新不能只看数量，更要看质量。她指出，当前全球和国内的创新靶点高度集中，存在大量重复的同质化竞争现象。

药物作用的靶点是疾病背后的底层生理机制。最原始的创新就是通过科学研究找到新的有效机制，再开发针对性的药物。随着全新靶点的发现难度日益增加，不少创新集中在提升同类药物的性能上。

“如果只是在一条已经被反复验证的赛道上拥挤，去做微小的改变，这不仅是对医疗资源的巨大浪费，当产品最终走向市场时，也难以真正惠及广泛的患者。”王莉说。

当然，从疾病的作用机制到真正有效的药物，中间还有漫长的研发过程。既有的靶点不一定适用所有病人，也可能对其他疾病有效。更精确的分型和拓展靶点适应征，探索联合用药、克服耐药性、开发双抗等新疗法，让药物有效治疗更多患者，也都是创新的手段。

上海交通大学医学院附属胸科医院终身教授、上海市肺部肿瘤临床医学中心主任陆舜教授在开幕式上分享了他在肺癌领域经典靶点EGFR（表皮生长因子受体）方面的工作。EGFR是控制细胞生长和分裂的“信号开关”，它可能在癌症患者体内发生突变，导致持续开启的状态，最终催生肿瘤。

这种突变在欧美肺癌患者中并不算最高发，但在中国乃至亚洲的非小细胞肺癌患者中，EGFR突变比例高达40%至50%。陆舜和他的团队在过去十余年中，系统性地参与了从第一代到第三代EGFR靶向药物的临床试验，推动了这些药物走向一线，并不断攻克突变导致的耐药问题，以及探索联合用药的策略。通过这些努力，中国肺癌人群的EGFR突变晚期患者的五年生存期从化疗时代的10-12个月延长到了大于5年。

在陆舜看来，判断药物创新是否在增长的另一个标准，是药物是否能走向国际。陆舜及其团队不仅从国外的研究中获得启发，也牵头完成了30个肺癌国内外适应征的相关研究，相关药物在国外上市，将中国药物创新融入全球生态。

他认为，在中国评价药物创新，要正视自身发展阶段和能力。不能只谈速度与规模的产业叙事，要转向合作者之间的信任和对患者的真正价值。

越来越复杂的临床试验

新药多了，研发却变难了。Kenneth Getz指出，随着管线和新药的增加，研发投资的平均回报率（ROI）不增反减，已经从2000年代的12%-15%，暴跌至2020年代的3%-5%。其中，临床试验变得越来越复杂、昂贵和严苛，是拖累整个研发周期的最大单一因素。

临床试验是药物从实验室走向患者的必经之路。在证明安全性之后，研发者需要设计实验，招募合适的患者，进一步向监管机构证明药物的疗效。药物开发素有“双十定律”（花费10年、10亿美元）之说，其中大量金钱和成本就花在临床试验上。

Getz的数据显示，如今的试验设计越来越复杂。在过去十年里，Ⅲ期关键试验的终点数量、资格标准、乃至单个受试者需要经历的程序数量都在大幅增加，程序数量从187项飙升至301项。这种定制化和复杂化导致了受试者招募严重延迟，脱落率翻倍，项目之间间隔期大幅拉长。

除靶点稀缺以外，越来越昂贵和耗时的临床试验被认为是医疗创新落地的另一大问题。Getz展示了通过研究设计、AI技术、政策制定等方式来加速试验进程，但他也表示，没有哪个单一环节能够独自解决临床试验的挑战。真正的破局之道可能在于文化上的根本转变——放弃为了收集数据而收集数据的传统思维，采取更加综合、灵活的方法。

中国医学科学院肿瘤医院副院长李宁在大会论坛中提到，ICH E6（R3）（国际人用药品注册技术协调会发布的《药物临床试验质量管理规范》最新修订版）中有一个理念叫作“Fit for Purpose”（适配目的），“我们首先要想清楚临床试验的核心目的是什么，是为了满足未被满足的临床需求。不管是AI还是其他先进工具，都只是手段，不能为了时髦而强行堆砌，增加不必要的复杂性。”

此外，李宁还呼吁行业应当更加重视从失败的临床试验中取得经验。他指出，在药物研发的客观规律中，Ⅱ期、Ⅲ期试验的失败是非常正常的。与其藏着掖着，不如增加临床试验的透明度，行业应当建立机制来深度剖析失败案例。

回到患者

如果有一笔不菲的创新基金，且不考虑短期商业回报，应该投向医疗创新的哪个环节？在论坛中，嘉宾们给出了不同的答案。有人认为应该投给高质量的数据体系和人才教育，有人强调要重仓基础科研与源头创新。而一位现场观众的回答则让人触动：投资于改善患者的体验，减轻他们参与临床试验的负担。

在追逐靶点、效率、回报率的叙事之外，本届DIA大会的讨论试图将冰冷的医学和商业数据重新拉回到人的尺度。

开幕式主旨演讲的讲台上，迎来了一位并非医疗专业圈内的特殊嘉宾——北京大学新闻与传播学院教授胡泳，他的另一个身份是阿尔茨海默病（AD）患者的长期照护者。

“生命的价值与意义不仅存在于治疗，也存在于日常的照护之中。”胡泳在演讲中说。他指出，阿尔茨海默病不仅仅是一个医学难题，更是一个巨大的社会和家庭困境。当患者逐渐丧失记忆和社会连接，甚至在文化传统中被认为失去生活价值时，如果仅仅将患者视为一个疾病的载体，是远远不够的。

他呼吁药物研发和医疗体系必须看见未被满足的照护需求，不仅需要早期诊断和创新药物，更需要将医疗决策与患者的尊严、主体性相结合，建立照护与医疗一体化的社会支持系统。“让生命在关怀中，让尊严在日常中悄然传递。”

“我们平时开会，满眼都是靶点、机制、数据，大家都在比拼谁跑得快。但我们很容易忘记，做药的初衷到底是什么。把胡泳教授请来，是为了带入一个患者和照护者的真实视角。”作为本次大会联席主席的王莉告诉记者。

王莉说，新药研发走到“最后一公里”，检验其成功的唯一标准就是能否切实解决患者的痛苦。“一个优质的药物创新，是真正从患者的社会负担、家庭消耗出发。当我们了解到一种疾病对家庭和社会的摧毁力时，这种使命感会促使整个行业，甚至监管机构，以更大的魄力和温度去推进创新。”