Med: CAR-T疗法使同时患有三种自身免疫疾病的患者得到缓解
科学家首次使用CAR-T细胞疗法治疗了一名患有3种不同且危及生命的自身免疫疾病的患者。该患者经历多年治疗但无效，曾需要每日输血，接受CAR-T治疗后已无需额外治疗并维持缓解状态长达一年。该病例报告于4月10日发表在Cell Press细胞出版社医学旗舰刊Med上，研究表明CAR-T疗法有助于治疗复杂且严重的自身免疫疾病。
“这种治疗在同时消除三种自身免疫疾病方面极为有效。”通讯作者、德国埃尔朗根大学医院的Fabian Müller表示，“患者患病已经十余年，现已无需治疗并处于缓解期，能够回归近乎正常的生活。该疗法显著改善了她的生活质量。”
2025年，Müller及其团队接诊了一位47岁的女性患者，她患有严重的自身免疫性溶血性贫血（AIHA）—— 一种免疫系统错误攻击并破坏红细胞的疾病。除AIHA外，她还被诊断出患有另外两种症状几乎相反的自身免疫疾病：免疫性血小板减少症（ITP）——该病导致其失调的免疫系统破坏血小板，增加出血风险；以及抗磷脂抗体综合征——一种增加血管内危险血栓风险的疾病。
自十余年前确诊以来，该患者已接受过9种不同方案的治疗，包括抗体治疗、类固醇和免疫抑制药物，但均无持久疗效。
当她与Müller团队会面时，该患者已依赖每日输血来控制贫血，并需长期服用抗凝药物以预防血栓。Müller团队此前已成功治疗了包括系统性红斑狼疮在内的严重风湿性自身免疫疾病患者——系统性红斑狼疮是一种导致机体免疫细胞失控并攻击健康组织的疾病。
由于所有标准治疗均告失败，团队为她提供了CAR-T细胞疗法。这是一种利用患者自身免疫细胞攻击有害细胞的“活药物”，已被用于治疗包括白血病（血癌）和淋巴瘤（淋巴结癌）在内的多种癌症。研究人员发现，失调的B细胞似乎是导致该患者三种疾病的驱动因素。
为开发该疗法，团队提取了患者的白细胞并分离出T细胞——这种免疫细胞会主动扫描体内受感染或异常细胞并将其摧毁。研究人员随后对患者T细胞进行重新改造，使其识别B细胞（产生抗体的免疫细胞）表面的一种名为CD19的蛋白质。然后将CAR-T细胞回输患者体内，以寻找并清除其所有B细胞。
临床效果令人瞩目。治疗仅一周后，患者接受了最后一次输血。两周后，她自觉体力增强，能够进行日常活动。治疗结束三周后，其红细胞中的血红蛋白水平翻倍并恢复正常，表明免疫系统已不再破坏她的红细胞。
与此同时，该疗法改善了患者其他自身免疫疾病。与危险血栓相关的抗磷脂抗体水平逐渐下降并持续呈阴性，血小板计数也趋于稳定。
“患病十余年后，患者的血液指标在短短数周内恢复正常。反应的速度和程度都令人瞩目。”Müller表示。
他补充说，该疗法之所以如此有效，可能是因为CAR-T细胞能够进入全身不同组织，清除所有处于成熟和发育阶段的失调细胞。数月后患者B细胞恢复时，几乎全部为初始B细胞，表明该治疗重置了其免疫系统。
治疗结束已逾一年，患者仍无需输血或其他治疗。尽管她白细胞计数偏低，肝酶轻度升高（可能与骨髓和肝脏潜在损伤相关），团队表示这些症状可能源于多年既往治疗，而非CAR-T疗法本身。
“我们认为，对重症自身免疫疾病患者尽早使用CAR-T疗法，有助于避免多年无效治疗带来的并发症。”Müller说，“若能及早干预，或可阻断疾病进程、防止器官损伤，帮助患者改善生活质量。”
相关论文信息
相关论文刊载于CellPress细胞出版社旗下期刊Med上
▌论文标题：
CD19 CAR-T therapy induces remission in refractory autoimmune hemolytic anemia with ITP and antiphospholipid syndrome
▌论文网址：
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2666634026000784
▌DOI：
https://doi.org/10.1016/j.medj.2026.101075
原标题：《Med: CAR-T疗法使同时患有三种自身免疫疾病的患者得到缓解 | Cell Press科学新闻》