“申”聚两会｜罕见病药品进口抽检量大，蔡威委员提建议

蔡威参加2024年全国两会。受访者 供图

目前，中国罕见病患者约有2000万人，每年新增患者超过20万人。

“长期以来，我国上市的大多数罕见病药物以进口为主，国内制药企业以及药品研发机构在罕见病的药物研发上还处于追赶地位，由此，罕见病药品进口流程完善直接关系到罕见病患者用药的可及性。”全国政协委员、上海市儿科医学研究所所长蔡威表示。

在2024年全国两会上，蔡威提交的2份提案都与罕见病有关，其中一份就是《关于完善罕见病药品进口检验流程的提案》。

他在提案中指出，自2018年4月1日起，进口化学原料药及非首次进口制剂不再逐批强制检验，口岸检验量下降90%以上。而大部分罕见病药品属于生物制剂，仍然需逐批进行检验，影响罕见病药品通关效率，增加了罕见病药品企业负担。

“根据《进口检验送检须知》第六条规定：‘一般情况下，样品数量应为一次检验用量的三倍’，且执行批批检。由于罕见病药品患者人数极少，进口量较小且价格昂贵，一些罕见病药品的抽样比例达到42%、甚至超过50%，大大增加了企业的经济负担。”蔡威说。

对此，蔡威建议，一是优化罕见病药品检验抽检程序和抽检量，建立罕见病药品进口便利化试点，基于风险原则制定针对罕见病药品的专项进口检验办法，通过减少检验批次、用关键指标代替全检、平行检验，适当减少样品数量，持续优化进口流程。

二是针对中国罕见病药品进口抽检量大、企业支出成本多的问题，可以考虑设置罕见病药品抽检补贴政策，对抽检合格率高的企业给予一定的不局限于资金的奖励，以此激发企业对产品的重视度，使药品总体质量水平上升。

三是各级药品监管部门加强对进口药品的市场监督抽检，发现违法违规行为的，严格依法查处。上市后对罕见病用药数据进行收集，确保罕见病用药的安全。

蔡威还建议，国家成立专门的罕见病药品管理办公室，集中负责孤儿药的进口审批、新药的注册审批及注册审批制度的制定，并对孤儿药的进口审批及注册审批实施差异化管理，加快新药进口和研发审批速度。