诺诚健华：奥布替尼治多发性硬化获批在中国开展临床二期研究

中国新药创制公司诺诚健华医药有限公司（下称“诺诚健华”，09969.HK）旗下的明星产品奥布替尼再获新进展。

4月14日，诺诚健华宣布，公司旗下布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂奥布替尼用于治疗多发性硬化（MS）已经通过中国国家药品监督管理局（NMPA）的临床研究用新药（IND）审评，获批在中国开展临床II期研究。

诺诚健华于2015年11月注册成立，自此开始自主研发创新药，公司由前PPD旗下保诺科技总经理兼首席科学官、前美国默克集团心脏病学研发总监崔霁松和中国著名结构生物学家施一公联合创立。2020年3月，诺诚健华在港交所上市。

据介绍，这是一项评估奥布替尼用于多发性硬化患者的国际多中心临床II期研究，将评估其有效性、安全性、耐受性、药代动力学和生物活性。此前的2020年11月，奥布替尼已获美国FDA批准开展治疗多发性硬化临床II期研究。

多发性硬化是一种自身免疫性中枢神经系统疾病，患者的免疫系统会异常攻击神经细胞周围的髓鞘，引起炎症和组织损伤，破坏大脑、视觉神经和脊髓的正常功能。这种损伤可引起肌无力、疲劳和视力损伤，并最终导致残疾。

大多数多发性硬化患者在20-40岁时会开始经历首次症状，使该疾病成为年轻人非创伤性残疾的主要原因。

BTK作为B细胞受体信号通路中的一个关键激酶，对B淋巴细胞、巨噬细胞及小胶质细胞等参与多发性硬化病理过程的免疫细胞的发育和功能都很重要。因此，BTK抑制剂有望为多发性硬化等自身免疫性疾病的治疗提供新颖的治疗选择。

值得注意的是，根据多发性硬化国际联合会（MSIF）发布的数据，目前全球超过280万人罹患多发性硬化。根据弗若斯特沙利文公司的分析数据，全球多发性硬化市场规模2018年达到230亿美元，并预计到2030年达到489亿美元。

《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》则显示，超过43%的患者生活不能完全自理，需要他人照顾，高达88.5%的人因患有多发性硬化而失业、失学，我国多发性硬化诊疗水平亟待提高。

崔霁松说，“我们的研究发现奥布替尼可透过血脑屏障（BBB），因此我们认为奥布替尼开展治疗MS临床研究极具前景，也希望能早日造福那些患者。”

奥布替尼是诺诚健华自主研发的具高度靶标选择性的新型BTK抑制剂，可用于治疗自身免疫性疾病，目前正在中国及美国进行多中心、多适应症的临床试验，显示了良好的靶点占有率和安全性。除了多发性硬化，奥布替尼已在中国就系统性红斑狼疮（SLE）开始IIa期临床试验。

此前的2020年12月27日，诺诚健华宣布其自主研发的新型BTK（布鲁顿酪氨酸激酶）抑制剂宜诺凯®（通用名：奥布替尼片）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者、以及复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL) 患者的两项适应症。这也是诺诚健华成立5年后上市的首款新药。