4 月 6 日，开拓药业官网公布了普克鲁胺（Proxalutamide）治疗轻中症非住院新冠患者 III 期临床试验关键数据结果。
开拓药业官网
开拓药业表示，根据 III 期结果，普克鲁胺可有效降低新冠患者的住院/死亡率，特别是对于服药超过 7 天的全部患者，相应保护率达 100%；而在伴有高风险因素的受试者中（特别是中高年龄组)，能显著降低住院/死亡率；同时，普克鲁胺可显著持续降低新冠病毒载量，并改善新冠相关症状。
目前，该 III 期研究暂无完整论文披露。
截图自开拓药业公告
01
国内首个公布III期临床试验结果
的新冠口服药
去年 11 月，普克鲁胺在巴西的临床试验数据显示，这款药物将门诊患者的住院率降低了 91%。然而，这项试验结果的预印本文章却在随后遭到了 NEJM 和 The Lancet 的先后拒稿。
2021 年 12 月 27 日，开拓药业公布 III 期临床试验中期分析，表示「由于事件数较少未达到统计学显著性」。次日，开拓药业在开盘前紧急召开了电话会议，解释该临床试验仍然验证了普克鲁胺的安全性，但公司28日股价仍跌超70%以上，市值蒸发百亿港元。
直至2022年2月3日，最后一名受试者末次访视完成。
过去一年的时间，开拓药业股价也随着临床试验进展一波三折，但不可否认的是，普克鲁胺仍被视为继辉瑞新冠病毒治疗药物奈玛特韦片/利托那韦片组合包装(即Paxlovid)获得附条件批准后（2022年2月11日），首个最有可能的国产新冠口服药。
02
普克鲁胺系意外发现可治疗新冠
原本用于治疗前列腺
新冠疫情发展至今，全球已经有了数亿感染者。在一些临床研究中科研人员发现重症患者几个特点：
-成年女性的重症率显著低于成年男性。
-癌症患者的重症率更高，但是正在接受雄激素剥夺治疗（ADT）的患者重症率有所降低。
2020 年 6 月，美国布朗大学教授 Andy Goren 博士发表论文，认为雄激素性脱发与高雄激素状态有关，同时，也和新冠严重程度存在联系。
这些流行病学研究都成为了雄激素相关药物可能用于治疗新冠的初步证据。
分子生物学研究显示，雄激素可以调节人体细胞表面两种受体——ACE2 和 TMPRSS2 的表达。
ACE2 是新冠病毒入侵人体细胞的受体，与新冠病毒的 S 蛋白结合。而 TMPRSS2 则是一种丝氨酸蛋白酶，能促进 S 蛋白的 S1 和 S2 亚基进行蛋白水解裂解，诱导病毒与质膜的融合，起到「助攻」的作用。
进一步研究发现，抗雄激素可以起到抑制 AR 的作用，从而下调肺和心脏中 ACE2 和 TMPRSS2 的表达水平。
而开拓药业主要致力于AR（雄激素受体）相关疾病和肿瘤领域，以及新冠、前列腺癌、乳腺癌、肝癌、脱发和痤疮等缺乏有效治疗手段、且发病人群基数大的癌症及其他疾病领域。产品线上则主要包括小分子创新药、生物创新药及联合疗法。
普克鲁胺被发现能降低新冠患者住院率和死亡率，其实源于一次意外发现。在被定义为“首个最有可能的国产新冠口服药”之前，普克鲁胺在前列腺癌治疗中拥有显著的临床价值。
03
普克鲁胺还未批准上市
复星医药早已提前布局
虽然普克鲁胺还未在国内批准上市，但复星医药（600196.SH）早已嗅到商机，拿下了其海外销售权益。
2021年7月，普克鲁胺在巴拉圭获得了紧急使用授权（EUA），用于新冠住院患者的治疗。与此同时，开拓药业公告称，与复星医药子公司——上海复星医药产业发展有限公司（下称“复星医药产业”）就普克鲁胺治疗新冠，在多个国家的商业化达成合作协议。
04
释疑：保护率100%
不代表100%治愈，更是起控制作用
4 月 6 日，开拓药业官网公布了普克鲁胺（Proxalutamide）治疗轻中症非住院新冠患者 III 期临床试验主要数据，显示出了四个主要结果：
第一，在疗效方面，普克鲁胺可有效降低住院/死亡率；
第二，普克鲁胺在伴有高风险因素的受试者中（特别是中高年龄组)，能显著降低住院/死亡率；
第三，普克鲁胺可显著持续降低新冠病毒载量；
第四，普克鲁胺可改善新冠相关症状。
但是，仔细研读公告可以看到的是，上述III期临床试验的参与者为“轻中症非住院新冠患者”。而且服用普克鲁胺大于7天的受试者达到了100%保护率，但这并不代表100%治愈，更多的是起到了控制的作用。
（注：保护率是指对照组与实验组发病(或死亡)率之差占对照组发病(或死亡)率的比例。表示实验因素对发病(或死亡)的影响。常用百分率(%)表示。）
四川大学某药学研究员向记者解释了何为100%保护率，“相较于没服用普克鲁胺的新冠患者，服用了的患者没有出现住院或者死亡。”“没有出现住院或者死亡，虽然不代表治愈，但能控制住病情不恶化，也是能说明这个药对新冠病毒有效的。”
相对于口服药的尚无明确的保护率指标，世卫组织认为，新冠疫苗的保护率在50%以上就可以批准上市使用，可以在人群中形成有效的免疫屏障，阻断传染病的传播。但即便如此，世卫组织也建议新冠患者使用口服药。
3月4日，参考消息引述法新社报道，由美国默克制药公司研发的莫纳皮拉韦口服药，在出现新冠肺炎症状后尽快服用，连服5天，可以降低住院风险。世卫组织专家小组曾在《英国医学杂志》上表示，建议免疫系统薄弱者或慢性病患者在罹患非重症新冠肺炎时口服该药。
但报道也称，没有太多迹象表明该药会降低死亡率，每1000名患者中死亡人数仅减少6人。
原标题：《国产首个新冠口服药三期临床保护率达100%》