全球首个红细胞成熟剂将国内上市，专家呼吁提升地贫创新药可及性

“由于患者家庭的整体经济状况较差，因病致贫、因病返贫的现象常见。” 5月28日，β-地中海贫血创新药利布洛泽商业上市会期间，全国政协委员、中华医学会血液学分会主任委员、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授在介绍了β-地中海贫血患者的诊疗现状时提到了上述情况。

地中海贫血是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的遗传性血液疾病，临床上以α和β-地中海贫血最为常见。在国内，广东、广西、福建、云南、贵州、四川、海南等地是β-地中海贫血的高发地区。

吴德沛教授介绍，造血干细胞移植是目前重型地贫患者唯一可以根治的治疗手段，但常对于16岁以下的患者成功率较高，对于无法接受移植的重型或输血依赖型成人患者，往往需要终身接受规范的输血和祛铁治疗。

今年2月，山东大学卫生管理与政策研究中心、国家卫健委卫生经济与政策研究重点实验室和北京新阳光慈善基金会共同发布的“中国重型β-地中海贫血成人患者疾病经济负担报告”提到，重型β-地中海贫血患者每年的医疗卫生总支出中位数为4万元，而患者家庭每年总收入的中位数为6万元，地贫患者家庭灾难性卫生支出发生率达到了77.8%，远高于世界卫生组织对于家庭灾难性支出40%的定义标准。

上述报告指出，重型β-地中海贫血成人患者在治疗手段、治疗依从性、经济负担、生命质量等维度面临严重挑战，原因之一是创新治疗手段的缺乏。

在当天的上市会上，跨国药企巨头百时美施贵宝宣布，旗下全球首个且目前唯一的红细胞成熟剂利布洛泽（通用名“注射用罗特西普”）将于近日在国内正式上市。今年1月25日，该药获得国家药品监督管理局批准，用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血成人患者，是十余年来中国首个获批治疗β-地中海贫血的创新药物。

吴德沛向澎湃新闻记者表示，中国地中海贫血患者的确需要创新药物的出现，以利布洛泽为代表的红细胞成熟剂填补了中国β-地中海贫血创新治疗领域的空白，不仅能有效降低输血依赖型β-地中海贫血患者的输血负担，同时还能显著降低患者血清铁蛋白，由此可能减少因铁过载导致的脏器损伤和死亡风险，为中国地中海贫血患者带来新的治疗希望。

新药上市后，如何提升药品的可及性是一个重要命题。目前，利布洛泽的价格尚未披露，不过，百时美施贵宝方面此前曾表示，将积极响应各级政府对推广地中海贫血先进防治模式的重视与呼吁，不断探索与中国政府、支付方及第三方机构的合作，通过创新准入模式及多元举措，提升药物可及性。

在此次采访中，吴德沛教授向澎湃新闻记者表示，希望更多地中海贫血的创新药物能引入国内，并能尽快纳入医疗保障体系，尤其是加强对成年地中海贫血创新治疗方法的评估，提高报销比例和医疗救助水平。对于取得科技突破的创新药物，在医保准入评估和谈判时给予政策倾斜。通过综合措施，降低患者因病致贫、因病返贫的可能。

吴德沛强调，全社会需要构建地中海贫血的全生命周期防护体系。一方面，地中海贫血是一种遗传性血液疾病，需要继续加强对重点人群的筛查，从源头减少重症患儿的数量。另一方面，对于已有的地中海贫血患者，不仅要提高疾病科普力度，使其正确认识疾病，还要加大政策支持，减轻患者的就医负担。

值得一提的是，近几年，在地贫基因筛查预防、造血干细胞移植等方面取得了积极的进展,除了已经获批的促红细胞成熟治疗外，基因治疗的基础研究和临床实践为地中海贫血患者带来了新的治疗思路。对此，吴德沛在采访中提到，要通过多学科的合作以及多方面的力量，进一步探索研发基因疗法等新兴治疗手段，未来能够造福更多中国地中海贫血患者。